O remédio em questão chama-se vosoritide e é aplicado em uma injeção diária. Sua ação constitui bloqueio do sinal controlado pelo gene defeituoso FGFR3, que prejudica o crescimento ósseo em crianças com acondroplasia (a forma mais comum de nanismo).

Patrocinado pela BioMarin (a farmacêutica que produz o remédio), o experimento – de acordo com os estudiosos envolvidos – vem apresentando resultados promissores.

A acondroplasia – causada por mutação em um gene – afeta cerca de um a cada 25 mil bebês. E a consequência é o crescimento prejudicado dos ossos dos membros, da coluna e da base do crânio.

Especialistas contam que, muitas vezes, a referida condição afeta bebês de forma aleatória, porém, a referida mudança genética também pode ser herdada.

A notícia sobre a pesquisa não agradou a todos que – de alguma forma – estão envolvidos com a acondroplasia. Críticos temem que, se aprovado, o tratamento seja usado para modificar o nanismo de maneira, digamos, cosmética (o que não seria do agrado de muitas pessoas com a condição).

Os pesquisadores rebateram essa desconfiança dizendo que a preocupação principal do projeto é mapear eventuais efeitos adversos ou colaterais graves. Eles reforçaram, também, que sinais têm mostrado que o medicamento é seguro o suficiente para os pacientes tomarem.

Crianças com acondroplasia têm pernas e braços curtos e podem desenvolver uma curva na parte inferior da coluna. Algumas ficam com as pernas arqueadas. Este quadro pode gerar dificuldade para andar e, por isso, às vezes, é necessária uma sequência de cirurgias para remodelar os ossos.

Diante do ceticismo surgido em relação ao novo medicamento, o líder das pesquisas – Ravi Savarirayan – assegurou que o uso do vosoritide não é apenas cosmético e que o intuito é melhorar a saúde e a funcionalidade das crianças que apresentam o distúrbio. 

[Fonte: G1 // Ciência e Saúde]